Генная терапия AMT-130 при болезни Хантингтона: что показали четыре года
Первоисточник: uniQure (пресс-релиз); BioPharma Dive · событие
Короткий ответ: 29 сентября 2026 года компания uniQure опубликовала данные за четыре года после введения генной терапии AMT-130 при болезни Хантингтона. Через три года высокая доза замедляла болезнь на 80% по основной шкале cUHDRS, через четыре — на 44%, и эта разница уже не значима статистически. По шкале повседневного функционирования замедление через четыре года — 61%, и оно значимо. Акции uniQure, по данным BioPharma Dive, в тот же день упали на 40%.
Что произошло
AMT-130 вводят один раз: во время нейрохирургической операции под контролем МРТ препарат доставляют прямо в хвостатое ядро и скорлупу — отделы мозга, которые первыми страдают при болезни Хантингтона. Всего в испытаниях первой-второй фазы препарат получили 51 человек. Сравнивали пациентов не с группой плацебо, а с внешним контролем — подобранными больными из базы наблюдений ENROLL-HD.
| Высокая доза против внешнего контроля | Через 36 месяцев | Через 48 месяцев |
|---|---|---|
| Пациентов в анализе | 15 | 12 |
| Замедление по cUHDRS (основная шкала) | 80%, p = 0,005 | 44%, p = 0,144 — не значимо |
| Замедление по TFC (повседневное функционирование) | 67%, p = 0,011 | 61%, p = 0,008 |
| Белок NfL в спинномозговой жидкости (маркер гибели нейронов) | на 6% ниже исходного | на 4% выше исходного |
Безопасность: у пяти пациентов на высокой дозе (17%) было серьёзное воспаление в центральной нервной системе, связанное с лечением, — у всех оно полностью прошло. Один пациент на низкой дозе покончил с собой примерно через пять лет после операции; компания считает, что это не связано с терапией.
Почему это важно
Болезнь Хантингтона — наследственная и смертельная, лекарств, которые меняют её ход, пока нет. Существующие препараты лишь смягчают симптомы. AMT-130 — одна из самых продвинутых попыток замедлить саму болезнь, и заявка в FDA на ускоренное одобрение уже подана.
Четырёхлетние данные показали главную слабость испытания — внешний контроль. По оценке аналитиков Leerink Partners, которую приводит BioPharma Dive, у 53% людей в контрольной базе нет данных на отметке 48 месяцев, а обновление самой базы сдвинуло результаты. uniQure признаёт проблему и называет эффект «вероятно, заниженным»: в скорректированных анализах компании замедление — 54% и 68%. Но это расчёты самой компании. Рынок отреагировал однозначно — падением акций на 40%.
Что это значит для читателя
Напрямую в России ничего не меняется: терапия экспериментальная, не одобрена ни в одной стране, о регистрации в России данных нет. Для семей, которые живут с болезнью Хантингтона, важно другое: генная терапия, введённая один раз, через четыре года всё ещё связана с более медленной потерей повседневных навыков — но насколько сильно, без контролируемого испытания сказать трудно. Решение FDA, ожидаемое примерно через восемь месяцев, станет первым ответом регулятора. Материал не является медицинской рекомендацией.
Честное ограничение. Результаты — из пресс-релиза uniQure, в рецензируемом журнале четырёхлетние данные не опубликованы. Пациентов мало (12 в анализе через четыре года), группы плацебо нет, сравнение идёт с внешней базой, где много пропусков. Падение акций и сроки решения FDA — по данным BioPharma Dive.
Читать рядом: FDA одобрило тавападон при болезни Паркинсона · Китай — лидер испытаний CAR-T нового поколения · EloraTZP от Lilly: 23,3% снижения веса
Материал носит информационный характер и не является финансовой, юридической или инвестиционной рекомендацией и публичной офертой. Цены и условия верны на дату проверки 1 октября 2026 и могут измениться — сверяйте их на сайте сервиса перед оплатой. Решения вы принимаете самостоятельно. Правовая информация.
Частые вопросы
Что такое AMT-130?
Экспериментальная генная терапия болезни Хантингтона от компании uniQure (международное название — ifezuntirgene inilparvovec). Её вводят один раз: нейрохирург под контролем МРТ доставляет препарат прямо в глубокие отделы мозга — хвостатое ядро и скорлупу.
Работает ли терапия через четыре года?
Замедление болезни сохраняется, но слабее, чем через три года. По основной шкале cUHDRS — 44% против сравнительной группы, и это уже не значимо статистически (p = 0,144). По шкале повседневного функционирования TFC — 61%, значимо. В анализе через четыре года — 12 пациентов на высокой дозе.
Когда терапию могут одобрить?
uniQure уже подала заявку в FDA на ускоренное одобрение на основе трёхлетних данных. По данным BioPharma Dive, решение ожидается примерно через восемь месяцев. О регистрации в России данных нет.