Zolgensma: девять сообщений об опухолях у детей, в двух найдено встраивание вектора
Первоисточник: SMA Europe: заявление Novartis (05.11.2026) · заявление компании и сообщение национальной группы врачей Англии; решения регулятора и рецензируемой публикации пока нет · событие
Короткий ответ: 5 ноября 2026 года Novartis подтвердила, что с 2019 года получила 9 сообщений об опухолях у пациентов после генной терапии Zolgensma при спинальной мышечной атрофии (СМА). В двух случаях найдены признаки встраивания ДНК вектора в ДНК пациента. Всего препарат получили больше 6 000 человек. Регуляторы изучают данные, решений пока нет. Для России это не посторонняя новость: по данным Википедии, фонд «Круг добра» к октябрю 2025 года закупил больше 380 доз.
Что произошло
Новость вышла не от компании. На этой неделе Novartis разослала сведения неврологам, родители рассказали об этом в соцсетях, и 5 ноября организация пациентов SMA Europe опубликовала заявление компании и попросила её открыто объяснить ситуацию. Днём раньше сообщение выпустила национальная группа врачей Англии, которая координирует доступ к препарату.
| Что известно | Данные | Откуда |
|---|---|---|
| Пациентов лечили препаратом | больше 6 000 (исследования, расширенный доступ, продажи) | Novartis |
| Сообщений об опухолях с 2019 года | 9 | Novartis |
| Завершён анализ опухоли | 3 из 9 | группа врачей Англии |
| Опухоль связана с лечением | 2 | группа врачей Англии |
| Признаки встраивания ДНК вектора в ДНК пациента | 2 | Novartis |
| Не связана с лечением | 1 | группа врачей Англии |
| Анализа ещё нет | 6 (наш подсчёт: 9 − 3) | — |
| Состояние двух детей | прошли лечение, остаются под наблюдением | Novartis |
Девять сообщений на 6 000 пациентов — это около 0,15%, два случая со встраиванием — около 0,03% (наш расчёт). Считать это частотой осложнения нельзя: сообщения собирают после выхода на рынок, часть случаев могла не дойти до компании, а срок наблюдения у детей разный. Вид опухолей в заявлениях не назван. Анонимный родитель написал изданию BioSpace, что в двух случаях опухоль появилась через 18–60 месяцев после введения; это не подтверждено.
Исследование здесь не проводилось: фазы, контрольной группы и первичной конечной точки нет, это пострегистрационные сообщения. Раньше препарат проверялся прежде всего из-за вреда для печени: в 2022 году Novartis сообщила о смерти двух детей от острой печёночной недостаточности, один из них был из России.
Почему это важно
Теоретический риск может подтвердиться. В инструкции FDA (редакция июня 2026 года) риск опухолей назван теоретическим, а о случаях после одобрения сказано: причинная связь с препаратом по анализу опухолей не установлена, хотя данных иногда было мало. Сообщение английских врачей звучит иначе: две опухоли связаны именно с лечением. Novartis же формулирует осторожнее и говорит о признаках встраивания. Разница между этими словами и есть главный открытый вопрос, и ответить на него должны регуляторы.
Вопрос может коснуться других генных терапий. Zolgensma доставляет ген в вирусной оболочке AAV9. Как пишет FDA, вектор остаётся в клетке в основном отдельно от хромосом, но случайное встраивание описано и для других препаратов на AAV. Что из этого следует для них, источники не пишут: это наш вывод, и об опухолях при других таких препаратах они не сообщают.
Компанию упрекают в подаче. Родитель ребёнка с СМА написал в LinkedIn, что Novartis раскрывает данные поэтапно, а SMA Europe просит компанию сказать, что известно и что это значит для уже пролеченных детей. STAT пишет о семи ранее неизвестных случаях; как это число соотносится с девятью, в открытой части не объяснено.
Что это значит для читателя
Для семей в России вопрос практический, а чужие выводы к нему подходят только отчасти.
| Россия | Данные |
|---|---|
| Регистрация Zolgensma | с декабря 2021 года, по сообщениям СМИ |
| Кто закупает | фонд «Круг добра» |
| Закуплено | больше 380 доз на октябрь 2025 года: закупленные, а не введённые (данные Википедии, отчёт фонда мы не читали) |
| Цена дозы | 93,5 млн ₽ на октябрь 2025 года, тот же источник |
| Доля в мировых пациентах | около 6% (наш расчёт: 380 из 6 000, данные за разные годы, это порядок величины) |
| Itvisma | то же действующее вещество, вводится в спинномозговую жидкость, детям от двух лет; совет фонда одобрил включение в список закупаемых, в России не зарегистрирована (Vademecum, 02.10.2026) |
Наш вывод: при такой доле российские данные были бы важны для общей картины. Но есть ли среди девяти случаев дети из России, неизвестно. Заявлений Минздрава, Росздравнадзора и «Круга добра» об этих сообщениях мы на 06.11.2026 не нашли. Сайт фонда из наших инструментов не открылся, поэтому заявление могло остаться незамеченным.
Пользу препарата показали исследования: по данным SMA UK, Zolgensma давала клинически значимое улучшение моторики по сравнению с отсутствием лечения. Пересмотра баланса пользы и риска с учётом новых сообщений пока никто не публиковал. Английские врачи 4 ноября написали, что менять наблюдение и назначать дополнительные обследования сейчас не нужно, но SMA Europe подчёркивает, что это рекомендация для Великобритании. Вопросы стоит задавать лечащему неврологу. Материал не является медицинской рекомендацией.
Честное ограничение. Опубликованы только заявление компании и сообщение группы врачей; письма Novartis неврологам, решения регулятора и рецензируемой публикации мы не видели. Полный текст STAT закрыт, мы читали открытую часть. Заявление говорит о Zolgensma, переносить его на Itvisma напрямую нельзя, как нельзя и исключать: новых сведений об Itvisma нет, хотя в её инструкции FDA стоит такое же предупреждение о теоретическом риске опухолей. Российскую инструкцию мы не сверяли. Число доз и цена — из вторичного источника и на год старше остальных данных.
Читать рядом: Генная терапия болезни Хантингтона: данные за четыре года · Рак поджелудочной железы: вопиметостат и дараксонрасиб
Материал носит информационный характер и не является медицинской рекомендацией: диагноз и лечение назначает врач, не меняйте схему лечения самостоятельно. Данные верны на дату проверки 6 ноября 2026. Правовая информация.
Частые вопросы
Значит ли это, что Zolgensma вызывает опухоли у всех детей?
Нет. Известно о 9 сообщениях на больше чем 6 000 пациентов. Анализ опухоли завершён в трёх случаях: в двух, по словам английских врачей, опухоль связана с лечением, в одном нет, шесть остаются непроверенными. Сама Novartis говорит о признаках встраивания вектора, а не о доказанной причине. Это пока возможный сигнал безопасности, а не оценка риска: сообщения собраны не так, как в исследовании, и за частью детей следят недолго.
Что делать родителям ребёнка, который уже получил препарат?
Обсудить вопросы с лечащим неврологом. Национальная группа по Zolgensma в Англии 4 ноября написала, что менять наблюдение не нужно и дополнительных обследований сейчас не требуется, но это рекомендация для Великобритании. Российских разъяснений на 06.11.2026 мы не нашли. Этот материал не является медицинской рекомендацией.
Касается ли это препарата Itvisma, который одобрил «Круг добра»?
Прямого ответа нет. У Itvisma то же действующее вещество, онасемноген абепарвовек, но вводится он в спинномозговую жидкость и детям от двух лет. Заявление Novartis говорит только о Zolgensma. Экспертный совет фонда одобрил включение Itvisma в список закупаемых препаратов до этих новостей: Vademecum сообщил об этом 2 октября 2026 года.